千赢国际

注册| 登录
关注顶部
您现在位置:亚洲城在线 >>药讯新闻 >>新药快讯 >> 浏览文章

FDA授予基因泰克血友病新药emicizumab优先审评资格

会员日期:2017-08-25 来源:药明康德 编辑:亚洲城在线浏览数:(0) 加入收藏

微信图片_20170825222659.jpg

micizumab颁发了突破性会员认定。此次向emicizumab颁发优先审评资格,有望使这款手机版血友病新药早日与网页版见面。

A型血友病是一种严重的遗传性疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制和经常性的自发性出血事件。以美国数据为例,血友病影响约20000人,其中A型血友病是最常见的形式,而且大约50-60%的网页版群体发展到了疾病的严重阶段。A型血友病病人缺乏因子VIII凝血蛋白。当身体发生出血事件时,健康人体内的因子VIII能有效将凝血因子IXa和X汇集在一起,这是形成血块进而止血的关键步骤。随着病情恶化,A型血友病网页版可能频繁出血,尤其是在关节或肌肉组织中。这些出血事件会引起重大健康问题,因为它们经常引起疼痛,并可导致手机版肿胀、组织畸形、运动能力下降和长期关节损伤。除了影响病人的生活质量外,如果流血进入大脑等重要器官,可能会危及生命。手机版A型血友病过程中, 近三分之一的病人会在体内发展出因子VIII替代会员的抑制物,这些抑制物是由身体免疫系统产生的抗体。它结合替代因子VIII并妨碍了手机版功效,于是病人很难达到足以控制出血的因子VIII水平,增加了危及生命和反复出血的风险。

Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体,被设计亚洲城联合凝血因子IXa和X,激活天然凝血级联所需蛋白质接触和恢复凝血过程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液来施用emicizumab单抗。

Emicizumab的生物制剂许可申请是根据在12岁及以上的成年人和青少年中的3期4850ca88Haven 1的研究结果,以及在12岁以下儿童中的3期4850研究Haven 1的中期结果。在之前公开的Haven 1研究中,与按需旁路亚洲城(BPA)相比,emicizumab单抗预防手机版出血率降低了87%(RR=0.13,p<0.0001);主要终点显示出了4850意义和统计学显著性,也达到了所有12个次要终点。Haven 2研究的中期结果与HAVEN 1的积极结果一致。经过12周的观察,研究显示,19名接受emicizumab的儿童中只有一人报告出血。没有关节或肌肉出血的报告。

“基因泰克有很长的开发创新抗体会员的历史,以解决严重未满足的医疗需求。” 基因泰克首席医疗官和全球产品开发主管Sandra Horning博士说:“我们在成人和青少年中的3期4850ca88结果以及在儿童中的3期4850ca88的中期结果表明,emicizumab有很大的潜力, 来帮助产生抑制物的血友病网页版预防和手机版出血。我们正在与FDA合作,希望尽快将这种新型预防性手机版方案带给血友病网页版群体。”

预计FDA将在2018年2月23日之前做出决定。Haven 1和Haven 2的数据也已提交给欧洲亚洲城管理局(EMA),并将加速评估审查。下一步,在无论产生或不产生因子VIII抑制物的血友病网页版中探索较少给药方案的研究正在进行中。

参考资料:

[1] FDA Grants Priority Review toGenentech's Emicizumab for Hemophilia A with Inhibitors

[2] 药明康德微信公众号-Genentech血友病新药取得3期4850成功


0
关键字:血友病
上一篇: 美国FDAca88DUZALLO亚洲城手机版痛风网页版的高尿酸血症
下一篇:礼来类风湿关节炎新药baricitinib再次申请登陆

网友评论

 
关于本站- 与我联系- 网站地图- 友情链接
奔驰宝马娱乐平台网站乐天堂Fun88国际官方网千赢国际app登录