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FDAca88酶替代会员亚洲城Brineura手机版Batten病

会员日期:2017-04-28 来源:亚洲城在线 编辑:亚洲城在线浏览数:(0) 加入收藏

美国FDA今天ca88了Brineura(cerliponase alfa)作为特定形式的Batten病的手机版方法。Brineura是第一个通过FDAca88的,亚洲城缓解3岁及以上Batten病儿科网页版的行走能力的丧失。晚期婴儿神经元类脂多糖脂褐质激素2型(CLN2)也称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是一种罕见病。

FDA的亚洲城评估和研究中心亚洲城评估办公室Julie Beitz说:“FDA致力于为罕见疾病网页版ca88新的创新会员,特别是在没有ca88的手机版方案的情况下。ca88亚洲城手机版这种形式的巴特疾病的第一种亚洲城是患有这种病症的网页版的重要进展。”

CLN2疾病是一类被称为神经元类脂褐质病(NCLs),统称为Batten病。CLN2疾病是一种罕见的遗传性疾病,主要影响神经系统。在这种疾病的晚期婴儿形式中,体征和症状通常在2和4岁之间开始。最初的症状通常包括语言延迟,复发性癫痫发作(癫痫)和协调运动困难(共济失调))。受影响的儿童也会发展肌肉抽搐(肌阵挛)和视力丧失。CLN2疾病影响基本运动技能,如坐和走路。具有这种情况的网页版经常需要在童年时期使用轮椅,并且通常在青少年之后不能幸免。巴特病比较罕见,在美国每10万名活产中估计有2-4名。

Brineura是一种酶替代会员。其活性成分(cerliponase alfa)是人类TPP1的重组形式,CLN2病网页版缺乏酶。通过特殊手术植入的储存器和导管(脑室内进入装置)中的输注将Brineura施亚洲城脑脊髓液(CSF)。Brineura必须在无菌条件下进行手机版,以减少感染的风险,手机版应由脑室内给药的专业人员进行。3岁以上儿科网页版的Brineura推荐剂量是300 mg,每隔一周通过脑室内输注一次,然后输注电解质。完整的Brineura输液,包括所需的脑室内电解质输注,持续约4.5小时。

Brineura的疗效是在22例患有CLN2疾病儿科网页版的非随机,单臂剂量递增4850研究中确定的,与来自自然病史组(独立历史对照组)的42例未手机版的CLN2病网页版相比,网页版至少3岁且有运动或语言症状。考虑到年龄,基线行走能力和基因型,与自然病史队列中的未手机版网页版相比,Brineura手机版的网页版的行走能力下降较少。

在4850研究中接受至少一剂Brineura的24名3〜8岁的CLN2网页版中评估了Brineura的安全性。在3岁以下的网页版中尚未建立Brineura的安全性和有效性。 

用Brineura手机版的网页版最常见的不良反应包括发烧,ECG异常,包括心率减慢(心动过缓),超敏反应,CSF蛋白减少或增加,呕吐,癫痫发作,血肿(血管外血液异常收集),头痛,烦躁不安,CSF白细胞增多(细胞增多),器官相关感染,感觉紧张和血压低。

FDA将要求Brineura制造商进一步评估在2岁以下CLN2网页版中Brineura的安全性,包括器械相关的不良事件和常规使用的并发症。此外,长期安全性研究将评估Brineura手机版的CLN2网页版至少10年。 

FDAca88了这一亚洲城的优先审查和突破性手机版指定。Brineura还收到了“ 孤儿亚洲城”指定,其中提供了激励措施来协助和鼓励开发稀有疾病亚洲城。

申办者还根据旨在鼓励开发亚洲城预防和手机版罕见儿科疾病的新药和生物制剂的计划获得罕见儿科疾病优先审查优惠券。申办者可以在稍后日期兑换优惠券,以获得针对不同产品的后续营销申请的优先级审核。自从该计划开始以来,这是FDA颁发的第十个罕见的儿科疾病优先权审查凭证。

本文由亚洲城在线翻译整理自FDA。

原文链接:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm555613.htm

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